AI制药是将机器学习(Machine Learning,ML)、自然语言处理(Natural Language Processing,NLP)及大数据等AI技术应用到药物研发各个环节，解决新药研发痛点。

图表1 AI技术在制药流程中的应用场景

图表2 AI针对新药研发痛点

一、AI制药研发优势

AI制药助力缩短新药发现周期，减少新药发现费用。在新药研发领域主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计和药物重定向等场景，通过应用机器学习、深度学习、大数据和自然语言处理等AI技术，对化合物结构、药物作用机制、基因等海量数据进行结构化分析处理，从而快速精准地确定靶点、筛选最佳化合物分子、预测药代动力学性质。

图表3 AI全程赋能新药研发

图表4 AI应用于新药研发各个环节

AI新药研发在应对不同场景需求时都需要经历问题设置、数据集整合、算法模型构建和评价过程。标注数据集、算法和模型是必备组成部分，构成AI新药研发的虚拟计算路径：获取目标训练数据集，AI自主学习算法建模，多次训练优化模型，测试集应用以评估模型性能，基于模型实现分子筛选、预测、分析等预定目标。

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新药研发由关系数据驱动的新科学研究范式

由遗传药理学和药物基因组学等发展推动，新药研发向个性化药物和精准医学方向发展，建立个性化预防、诊断、治疗方案的医疗模式。AI技术赋能新模式，针对新药研发的三个发展阶段，从疾病的表型到药物、从靶标到药物、从疾病分子分型到药物，AI基于相关关系的关联挖掘，助力基于因果关系的新药研发。通过对疾病基因组学等高通量数据分析，找出潜在的药用通路、应答机制以及与其他疾病的相关性，AI可发现疾病治疗新靶点和新机制，辅助研究人员提出新的可供测试的假说。

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传统计算机辅助药物研发的作用边界

计算机辅助药物设计(Computer-Aided Drug Design,CADD)是现代药物发现常规方法之一，以计算化学或计算生物学为基础，通过计算机模拟、计算和预测药物与受体生物大分子之间的关系，设计和优化先导化合物，通过基于受体/配体的虚拟筛选(virtual creening,VS)，从大量化合物中挑选有苗头的化合物进行实验活性评价。

AI辅助药物研发通过将机器学习、深度学习、图像识别、认知计算等系列AI技术有机嵌入新药研发各环节，如药靶蛋白2D/3D结构预测、药物靶标发现、新药分子设计及试验设计等以缩短新药研发过程，提升新药研发效率。

AI优势在于能提供更高维度的数据分析，且精度和场景应用广泛性更高。

图表5 AI和传统计算机辅助药物研发比较

AI制药缩短药物研发周期，降低企业研发成本，同时提高药物研发成功率和投资回报率，AI技术在研发过程中的渗透率越高、药物研发效率越高。可缩短40%-60%研发时间，降低10%研发资金，将新药研发成功率从10%提高到14%。

图表6 AI制药与传统制药药物研发对比

二、AI制药发展历程

AI制药发展可以分为三个阶段：

2014-2017年是技术积累探索期。第一批AI+新药企业成立，包括Exscientia、Atomwise、Recursion、英矽智能、晶泰科技等，主要进行前期技术积累与早期商业模式探索，提供新药研发特定环节的技术服务。

2018-2019年进入概念验证初期。基本完成前期技术积累，并陆续开始获得临床前候选药物(Pre-clinicAI candidate,PCC)一类的验证性成果，部分企业为药企或药物研发CRO企业提供更具广度和深度的端到端AI技术服务。

2020年进入高速发展期。技术不断成熟，AI+新药企业与药企的合作频次、范围、深度不断拓宽拓深，既继续增强端到端解决方案能力，优同时接连开启AI药物管线的临床验证。

科技互联网巨头如谷歌、腾讯、百度、华为、阿里巴巴、字节跳动等相继进场，谷歌旗下Deepmind团队开发的两代AiphaFold算法解决了长达50年的蛋白质空间结构预测难题，吸引了更多关注也带来更多资源和人才，引领行业进入高速发展期。

图表7 AI制药行业发展历程

生成式AI有望赋能生物医药源头创新。比如Salesforce Research、Tierra Biosciences和加州大学研究团队发布的蛋白质语言模型ProGen，在数百万个原始蛋白质序列上训练，可生成跨多个家族和功能的人造蛋白质。

不同于AIphaFold2利用AI手段辅助理解自然界已有的蛋白结构，以ProGen为例的类ChatGPT生成式AI的目标是生成自然界不存在的人工蛋白质序列。虽然生成式AI在制药领域的应用仍处于起步阶段，但从AIphaGo、AIphaFold2到生成式AI是一个从分析工具走向解决方案、并落地解决实际问题的过程。

图表8 从AlphaFold2到类ChatGPT生成式AI

AI 制药经历计算机辅助药物设计 CADD 萌芽期、机器学习起步期、深度学习爆发期、生成式 AI 落地验证期四个阶段，从早期辅助分子计算工具，逐步走向覆盖靶点发现、分子生成、临床、生产全研发链条，行业从资本狂热进入临床真实成果检验阶段。

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